Il D’Agostino Prize for Innovative Research in Hematological Rare Diseases, promosso dalla Fondazione Franco e Piera Cutino di Palermo, è stato assegnato per il 2025 a Dario Balestra, professore di Biologia Molecolare presso il Dipartimento di Life Science e Biotecnologia dell’Università di Ferrara.
Il riconoscimento premia lo studio “Base and Prime Editing: Precise DNA Tools Opening New Paths for Treating Hemophilia A”, considerato dalla giuria internazionale altamente innovativo e capace di aprire nuove prospettive terapeutiche per le persone affette da Emofilia A.
La ricerca, coordinata dal professor Balestra con il contributo di Alessia Cucci, Antonia Follenzi, Francesco Bernardi e Mirko Francesco (Università di Ferrara e Università del Piemonte Orientale), ha dimostrato per la prima volta l’efficacia delle tecniche di Base Editing e Prime Editing nella correzione mirata delle mutazioni genetiche responsabili della patologia. Si tratta delle cosiddette “forbici molecolari”, strumenti di ingegneria genetica di nuova generazione capaci di intervenire con estrema precisione sul DNA.
Il premio è stato assegnato da un Comitato Internazionale di esperti di malattie rare ematologiche, composto da Alok Srivastava, Khaled Musallam ed Emanuele Angelucci. Nelle motivazioni si sottolinea “l’eccezionale valore scientifico e il carattere fortemente innovativo della prima ricerca di correzione genetica dell’Emofilia mediante Prime Gene Editing, un risultato che rappresenta un passaggio storico nella ricerca ematologica”.
«Siamo profondamente onorati di conferire il Premio D’Agostino al professor Balestra – ha dichiarato Aurelio Maggio, presidente della Fondazione Cutino –. Questa ricerca coniuga rigore metodologico, visione innovativa e potenziale impatto clinico, confermando l’impegno della Fondazione nel sostenere l’eccellenza scientifica per migliorare concretamente la vita dei pazienti affetti da malattie rare».
Le tecniche sperimentate dal team di Balestra hanno permesso di riparare il difetto genetico con un’efficienza fino al 20% in modelli cellulari, ripristinando l’espressione del fattore VIII della coagulazione, assente nei pazienti emofilici. Un risultato che rappresenta una solida prova di principio per una terapia curativa definitiva, superando i limiti delle attuali terapie sostitutive che richiedono infusioni per tutta la vita.
«Ricevere questo premio è per noi un grande onore e un forte incoraggiamento – ha commentato il professor Balestra –. La ricerca prosegue ora con la validazione su cellule endoteliali derivate da pazienti e su modelli animali, passaggi fondamentali per avvicinarci a una futura applicazione clinica».
La Fondazione Franco e Piera Cutino, nata nel 1998 per sostenere i pazienti affetti da talassemia e altre malattie ematologiche rare, vede in questo progetto un esempio concreto della propria missione: promuovere la scienza d’avanguardia per raggiungere la guarigione e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
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